Прохимал - одобрен препарат для лечения первыми стволовыми клетками

Прохимал — одобрен препарат для лечения первыми стволовыми клетками

Впервые в истории было получено разрешение на продажу препарата стволовых клеток.

Prochymal® (Remestemcel-L) также является первым препаратом, одобренным для лечения острого заболевания сердца у детей — опустошительного осложнения трансплантации костного мозга, которое убивает почти 80% всех больных детей, многие из которых спустя несколько недель после того, как им был поставлен диагноз.

ГВХД является основной причиной смертности, связанной с трансплантацией, вызванной иммунологической атакой. Тяжелая форма ГВХД может вызывать волдыри на коже, кишечные кровотечения и печеночную недостаточность и чрезвычайно болезненна со смертельным исходом до 80%. В настоящее время первой линией стандартной терапии ГВХД являются стероиды. Учитывая, что доля успешных стероидов составляет от 30 до 50%, единственная другая терапия в случае неудачи стероидов ограничивается иммуносупрессивными препаратами, которые используются не по назначению и малоэффективны и обладают значительной токсичностью. До одобрения Прохимала не проводилось никакой другой терапии ГВХД.

Компания Osiris Therapeutics Inc. получила разрешение на использование прохимала в соответствии с Уведомлением Министерства здравоохранения Канады о соблюдении условий (NOCc). NOCc — это разрешение на продажу препарата при условии, что изготовитель проводит дополнительные исследования для проверки клинической пользы. Этот путь обеспечивает доступ к лечению неудовлетворенных медицинских состояний и доказывает, что его преимущества перевешивают риски, связанные с клиническими испытаниями.

Эндрю Дэйли, доктор медицинских наук, доцент кафедры медицины и онкологии Университета Калгари (Канада) и ведущий научный сотрудник третьей фазы клинической программы Прохимала, заявил:

«Я очень горжусь ведущей ролью Канады в продвижении терапии стволовыми клетками и особенно рад, что это историческое решение принесет пользу детям, у которых в противном случае было бы мало надежды. В результате всестороннего обзора, проведенного Министерством здравоохранения Канады, врачи теперь имеют в своем арсенале готовую терапию стволовыми клетками для борьбы с ГВХД. Как и введение антибиотиков в конце 1920-х годов, со стволовыми клетками мы официально сделали первый шаг в этой новой парадигме медицины». К. Рэндал Миллс, доктор философии, президент и главный исполнительный директор компании Osiris, объявил об этом:

«Сегодня не только великий день для Osiris, но и для всех, кто занимается ответственным развитием терапии стволовыми клетками. Самое главное, сегодня великий день для детей и их семей, которые смело сталкиваются с этой страшной болезнью. Хотя сегодня первое одобрение препарата стволовых клеток, теперь, когда дверь открыта, он, безусловно, не будет последним.» Прохимальная терапия — это внутривенная рецептура мезенхимальных стволовых клеток (МСК), получаемых из костного мозга здоровых взрослых доноров в возрасте от 18 до 30 лет. МСК отбираются из костного мозга и выращиваются в культуре, производя до 10 000 доз прохимала у одного донора. Препарат представляет собой настоящий готовый продукт стволовых клеток, который хранится в замороженном виде до тех пор, пока он не понадобится. Прохимал вводится через простую внутривенную линию без необходимости вводить тип или иммуносупрессию реципиента. В настоящее время препарат проходит третью фазу испытаний на огнеупорную болезнь Крона, а также клинические испытания для лечения инфарктов и сахарного диабета 1 типа.

Министерство здравоохранения Канады выдало разрешение Прохималу на лечение острых ГВХД у детей, не реагирующих на стероиды, на основании результатов клинических испытаний препарата. Прохимал был рекомендован независимой экспертной консультативной группой, которой было поручено провести оценку безопасности и эффективности лекарственных средств.

Исследования показали, что у 61-64% детей с острым ГВХД, не реагировавших на стероиды, прохимал дал клинически значимый ответ через 28 дней после начала терапии. По сравнению с контрольной популяцией педиатрических пациентов с огнеупорной ГВХД (р=0.028), прохимал также продемонстрировал статистически значимое улучшение выживаемости, при этом наибольшее преимущество выживания отмечается у пациентов с наиболее тяжелыми формами ГВХД. Одним из условий одобрения является то, что клиническая польза прохимала будет подвергаться дальнейшей оценке в случае проведения соответствующего подтверждающего исследования. Всем пациентам, получающим Прохимал, будет предложено принять участие в мониторинге долгосрочных последствий терапии.

Джоанна Курцберг, доктор медицины, руководитель программы трансплантации костного мозга у детей в Университете Дьюка и ведущий научный сотрудник по прохимальным заболеваниям, объясняет:

«Огнеупорная ГВХД не только смертельна для пациентов, но и разрушительна для их семьи, друзей и опекунов, которые беспомощно следят за развитием болезни. Я лично видел, как прохимал обратил вспять изнуряющее воздействие тяжелых ГВХД у многих моих пациентов, и теперь, после почти двух десятилетий исследований, данные, демонстрирующие неизменно высокий уровень реагирования, сильный профиль безопасности и улучшение выживания явно поддерживают использование прохимала в лечении огнеупорных ГВХД». Прохимал будет коммерчески доступен в Канаде в конце этого года и в настоящее время доступен для взрослых и детей в рамках Программы расширенного доступа (EAP) в различных странах, включая США.

Об этом заявил Питер Фридли, председатель и соучредитель компании Osiris:

«Сегодня компания Osiris воплощает в жизнь перспективы исследований стволовых клеток, проводя десятилетия медицинских и научных исследований. Потребовалось 20 лет напряженной работы и настойчивости, и я хочу лично поблагодарить всех участников за их преданность этой важной миссии». Компания Osiris обладает обширной защитой интеллектуальной собственности в отношении Прохимала, которая включает 48 выданных патентов. Министерство здравоохранения Канады также предоставило компании восьмилетнее регулятивное исключительное право на использование Прохимала на своей территории, с дополнительным шестимесячным продлением на том основании, что препарат предназначен для педиатрического населения.